Мелфалан є біфункціональною алкілуючою антинеопластичною сполукою з деякими імуносупресивними властивостями. Утворення проміжних сполук вуглецю з кожної із двох біс-2-хлоретильних груп забезпечує алкілування шляхом ковалентного зв’язування з 7‑азотом гуаніну в ДНК, перехресне зв’язування двох ланцюгів молекули ДНК, що призводить до порушення реплікації клітин.